नई जीन एडिटिंग थेरेपी मानव त्वचा की मरम्मत कर सकती है

कनाडा में ब्रिटिश कोलंबिया विश्वविद्यालय और जर्मनी में बर्लिन इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ रिसर्च के वैज्ञानिकों ने एक नई जीन एडिटिंग थेरेपी विकसित करने के लिए सहयोग किया है, जिसका उपयोग रोगजनक जीन उत्परिवर्तन को सटीक रूप से ठीक करने के लिए नैनोकण "परिवहन वाहनों" के साथ संयुक्त सीआरआईएसपीआर तकनीक का उपयोग करके सीधे मानव त्वचा की मरम्मत के लिए किया जा सकता है। इस उपलब्धि से दुर्लभ बीमारियों से लेकर एक्जिमा जैसी सामान्य स्थितियों तक, विभिन्न आनुवंशिक त्वचा रोगों के लिए नए उपचार मार्ग खुलने की उम्मीद है। प्रासंगिक शोध सेल स्टेम सेल पत्रिका के नवीनतम अंक में प्रकाशित किया गया है।

इस थेरेपी का उद्देश्य ऑटोसोमल रिसेसिव इनहेरिटेड इचिथोसिस (एआरसीआई) है। यह एक दुर्लभ वंशानुगत त्वचा रोग है जो जन्म के समय ही प्रकट होता है, जिसकी घटना दर 1000000 में से एक होती है। रोगी की त्वचा अत्यधिक शुष्क और पपड़ीदार होती है, साथ ही पुरानी सूजन और संक्रमण का उच्च जोखिम होता है। वर्तमान में, इसका कोई इलाज नहीं है और रोगी जीवन भर रोगसूचक उपचार पर निर्भर रहता है।

शोध से पता चला है कि नई विधि वास्तविक मानव त्वचा से निर्मित मॉडलों में एआरसीआई का कारण बनने वाले सबसे आम आनुवंशिक दोषों को सफलतापूर्वक ठीक कर सकती है, और त्वचा की सामान्य कार्यप्रणाली को 30% तक बहाल कर सकती है। पिछले अध्ययनों से पता चला है कि यह स्तर महत्वपूर्ण नैदानिक ​​सुधार प्राप्त करने के लिए पर्याप्त है। इससे भी महत्वपूर्ण बात यह है कि यह सीधे बीमारी के मूल कारण को संबोधित करता है, और एक ही उपचार लंबे समय तक चलने वाले चिकित्सीय प्रभाव ला सकता है।

सीआरआईएसपीआर और अन्य जीन संपादन प्रौद्योगिकियां कई बीमारियों में नई आशा ला रही हैं जिन्हें कभी 'असाध्य' माना जाता था। तेजी से विकास के बावजूद, त्वचा पर इसके अनुप्रयोग को लंबे समय से चुनौतियों का सामना करना पड़ा है: शरीर की पहली बाधा के रूप में, त्वचा स्वाभाविक रूप से विदेशी पदार्थों को रोकती है, जिससे बड़ी जैविक दवाओं को प्रवेश करना मुश्किल हो जाता है।

इस प्रयोजन के लिए, टीम ने कोशिकाओं में जीन संपादन उपकरण ले जाने के लिए लिपिड नैनोकणों को "परिवहन वाहन" के रूप में नवीन रूप से उपयोग किया। वे पहले त्वचा की सतह पर दर्द रहित माइक्रोमीटर आकार के छिद्र बनाने के लिए चिकित्सकीय रूप से अनुमोदित लेजर का उपयोग करते हैं, जिससे नैनोकणों को बाधाओं को आसानी से पार करने और गहरी त्वचा स्टेम कोशिकाओं तक पहुंचने में मदद मिलती है। एक बार स्थापित होने के बाद, जीन संपादक त्रुटिपूर्ण डीएनए को सटीक रूप से ठीक करता है और त्वचा की स्वयं की मरम्मत करने की क्षमता को जागृत करता है।

टीम ने कहा कि इस प्लेटफ़ॉर्म तकनीक की व्यापक प्रयोज्यता है और यह अन्य आनुवंशिक त्वचा रोगों के लिए जल्दी से अनुकूल हो सकती है।